Phát triển công cụ chỉnh sửa gene 'siêu chính xác'

Một phiên bản "siêu xác thực" của phương tiện chỉnh sửa gene CRISPR, gần đây được các nhà khoa học từ Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) và Đại học Harvard ở Cambridge, Mỹ tạo ra dựa trên hệ thống CRISPRITH Cas9, theo một vắng được ban bố hôm 10/2 trên tạp chí Nature Biotechnology.

Phương pháp mới được cải tiến bằng kỹ thuật enzyme, cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa xác thực ADN mục tiêu mà ít gây ra những đột biến không mong muốn. Cả chỉnh sửa cơ sở và chỉnh sửa CRISPR-Cas9 đều dùng enzyme Cas9 để hướng ADN mục tiêu đến các vị trí được chỉ định bởi một ARN dẫn đường, nhưng phương pháp chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9 thường ngày.

Chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát trình tự gene tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9. Ảnh: Nature .

Trong chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9, các nhà nghiên cứu dùng enzyme Cas9 để cắt cả hai mạch của ADN, sau đó dựa vào cơ chế sửa chữa của tế bào để thay đổi trình tự ADN. Phương pháp này có thể hiệu quả nhưng dễ mắc sơ sót.

Trong chỉnh sửa cơ sở, khả năng cắt ADN của Cas9 bị vô hiệu hóa và được thống nhất với các enzyme khác có khả năng chuyển một ký tự trong mã ADN sang một mã khác. Cas9 đưa các enzyme này đến vị trí mục tiêu, nơi chúng sửa đổi một ký tự cụ thể, thay vì phá vỡ cả hai mạch ADN.

Nhiều bệnh di truyền ở người, ví dụ như chứng thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm, được gây ra bởi sự đổi thay chỉ một ký tự của mã ADN, do đó, chỉnh sửa cơ sở là liệu pháp đầy hẹn trong việc điều trị các rồi loạn này.

"Kỷ nguyên của công nghệ chỉnh sửa gene mới đang ở giai đoạn khởi đầu phong thanh. Chúng tôi cảm thấy có nghĩa vụ phải làm mọi thứ có thể để giảm thiểu nguy cơ mắc sai sót, đặc biệt là khi chỉnh sửa gene đã bắt đầu được thí điểm lâm sàng trên người", nhà sinh vật học hóa David Liu, thành viên trong nhóm nghiên cứu cho biết.

Đoàn Dương (Theo Nature )